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第一个临床异种器官移植雏形——“猪3.0”

生物探索 2020-9-23 10:08:53

    当前,器官短缺在全球范围内都是一项重要议题。杨璐菡博士长期专注于猪的异种器官移植,此前曾带领团队在Science发表论文首次利用基因编辑技术获得了不含内源性逆转录病毒的猪,然而围绕异种器官移植方面的免疫兼容性仍然存在较大问题。

    2020年9月21日,Nature Biomedical Engineering上发表题为Extensive germline genome engineering in pigs的文章,杨璐菡博士带领的研究团队成功地做出了第一代可用于临床的异种器官移植雏形——“猪3.0”,加速了做出和人类免疫兼容的细胞和器官产品的进程,创造出第一个独特的临床异种器官移植雏形:其同时具备了去除猪内源性逆转录病毒(PERV)及增强异种器官的免疫兼容性两个功能。

    在这项工作中,研究人员将CRISPR-Cas9和转座子技术结合在一起,培育出了一种特别的猪,其具有13个独立的基因修饰,修改了猪与人之间免疫和凝血方面的不兼容性,并根除了猪内源性逆转录病毒(PERV)。同时,该基因工程猪和其器官都具有正常的生理特征、生育能力以及转基因向下一代传递的能力。

    现任启函生物联合创始人兼首席执行官的杨璐菡博士谈到:“这是启函的第一例兼备两种功能的可用于临床的异种器官移植雏形,这个成果让我们备受鼓舞,现在我们正在灵长类动物身上测试做出来的器官的有效性和安全性。”

    麻省总医院移植科主任James F. Markmann也表示:“该项研究标志着启函生物为数以百万计等待器官移植的病人带来了希望。”

    哈佛医学院遗传学教授,启函生物联合创始人兼启函生物科学顾问委员会联合主席George Church博士对启函的发展充满信心,他谈到:“启函生物已经成为世界上最好的多基因打靶公司,我们也正在利用这些技术开发免疫兼容的细胞和器官产品。”

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